En avril 2000, l’équipe du Pr. Alain Fischer et du Dr MarinaCavazzana-Calvo parvenait pour la première fois àguérir deux nourrissons de 8 et 11 mois d’un déficitimmunitaire combiné sévère lié auchromosome X. Cette mutation génétique rare desdéfenses immunitaires frappe uniquement les garçonset concerne 1 enfant sur 150 000. Cette maladie condamne lesnourrissons à rester dans un environnement totalementstérile, d’où leur nom de bébés-bulles.Depuis cette date, le succès du traitement aété confirmé chez huit autres patients.Après des années d’espoirs déçus, ils’agissait là du seul succès de thérapiegénique au monde.
Mais deux ans plus tard, la découverte d’une complicationimportante chez l’un d’eux a entraîné l’arrêt del’essai thérapeutique. “Par mesure de prudence etjusqu’à analyse et interprétation du ou desmécanismes responsables, l’essai clinique aété suspendu par le promoteur“ précise lecommuniqué de l’Agence Française desécurité sanitaire des produits de santé.
Chez le quatrième patient traité, les scientifiquesont constaté une prolifération anarchique deslymphocytes T. Les chercheurs doivent aujourd’hui identifier lacause de ce problème. Le risque que les autres enfantstraités puissent être exposés aux mêmesproblèmes reste également à évaluer. Enattendant ces réponses, il s’agit là d’unvéritable coup d’arrêt pour la thérapiegénique.
Source : Communiqué de l’Afssaps du 3octobre 2002Click Here: camiseta river plate

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